Dane kliniczne romacyklibu na kongresie EHA 2026

Ryvu Therapeutics poinformowało o prezentacji danych klinicznych romacyklibu (RVU120) podczas kongresu EHA 2026. Komunikat ma znaczenie głównie dlatego, że pokazuje postęp w badaniach klinicznych oraz potwierdza, że spółka chce dalej rozwijać program leku w dwóch wskazaniach: ostrej białaczce szpikowej (AML) i mielofibrozie (MF).

Najważniejsza informacja dotyczy badania RIVER-81 u pacjentów z nawrotową lub oporną AML. Spółka podała, że uruchomi kohortę ekspansyjną obejmującą około 30 pacjentów, aby potwierdzić wcześniejsze pozytywne wyniki dla schematu 150 mg romacyklibu raz dziennie w połączeniu z 400 mg wenetoklaksu raz dziennie. To sugeruje, że Ryvu widzi wystarczająco dobre wyniki, by przejść do kolejnego etapu badania.

W praktyce oznacza to, że u części pacjentów, którzy mieli bardzo ograniczone opcje leczenia, zaobserwowano wyraźną odpowiedź na terapię. To nie przesądza jeszcze o sukcesie komercyjnym leku, ale jest sygnałem wspierającym dalszy rozwój programu.

Dodatkowo spółka podała, że 28 maja 2026 r. amerykańska FDA reaktywowała zgłoszenie IND dla badania RIVER-81 po wykonaniu wymaganych działań regulacyjnych. To ważne, bo zmniejsza ryzyko formalne wokół dalszego prowadzenia badania i pozwala kontynuować rozwój projektu w USA.

W badaniu POTAMI-61 dotyczącym mielofibrozy spółka wskazała, że 8 pacjentów zostanie przeniesionych do badania kontynuacyjnego ROVER-01. Według Ryvu ma to potwierdzać, że część chorych nadal odnosi istotne korzyści kliniczne z leczenia. Spółka podkreśla też możliwy do kontrolowania profil bezpieczeństwa, brak istotnych cytopenii związanych z leczeniem oraz obserwowane zmniejszenie objętości śledziony, co wspiera dalszy rozwój programu.

Dla inwestorów wydźwięk komunikatu jest umiarkowanie pozytywny: nie ma tu jeszcze przełomowych, końcowych wyników badania ani decyzji rejestracyjnej, ale są konkretne sygnały, że projekt rozwija się dalej, a regulator dopuścił kontynuację jednego z kluczowych badań. Główne ryzyko pozostaje bez zmian: to nadal program na etapie badań klinicznych, więc ostateczna skuteczność i bezpieczeństwo będą musiały zostać potwierdzone na większej grupie pacjentów.

Wyjaśnienie pojęć: IND to formalne zgłoszenie do regulatora w USA, które pozwala prowadzić badanie kliniczne. CR oznacza całkowitą remisję choroby. CRi oznacza bardzo podobną odpowiedź, ale bez pełnej odbudowy parametrów krwi. Cytopenie to zbyt niski poziom komórek krwi, co bywa ważnym działaniem niepożądanym w leczeniu onkologicznym.