Ryvu Therapeutics ogłosiło prezentację najnowszych danych klinicznych dotyczących swojego kluczowego leku – romacyklibu (RVU120) – podczas prestiżowej konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w grudniu 2025 roku. Wyniki dotyczą dwóch zaawansowanych badań klinicznych: RIVER-81 (ostre białaczki szpikowe, AML) oraz POTAMI-61 (mielofibroza, MF). Dodatkowo, 8 grudnia zaprezentowane zostaną dane z badań REMARK (zespoły mielodysplastyczne) i JASPIS-01 (chłoniaki z komórek B).

Najważniejsze informacje z badań:

Badanie Wskazanie Kluczowe wyniki Bezpieczeństwo
RIVER-81 (faza II) Ostra białaczka szpikowa (AML) po niepowodzeniu terapii 1. linii
  • CR/CRi (pełna remisja/pełna remisja z niepełną regeneracją): 43% (3/7 pacjentów, 150 mg QD), 28% (2/7 pacjentów, 200 mg QD)
  • W podgrupie z wcześniejszą odpowiedzią na wenetoklaks: 50% CRx (5/10 pacjentów)
  • Średni czas trwania odpowiedzi: 141 dni (150 mg), 55 dni (200 mg)
  • Dobra tolerancja do 200 mg QD
  • Brak nowych sygnałów bezpieczeństwa
  • Dawka 250 mg QD – słaba tolerancja
POTAMI-61 (faza II) Mielofibroza (MF) po niepowodzeniu inhibitorów JAK
  • Zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 10% u 7/14 pacjentów
  • Największa redukcja: 59% u jednego pacjenta
  • Poprawa objawów klinicznych (TSS)
  • Dobra tolerancja, brak toksyczności ograniczających dawkę

Znaczenie dla inwestorów:

- Wyniki badań wskazują na skuteczność i bezpieczeństwo romacyklibu w trudnych do leczenia nowotworach krwi, gdzie obecnie brakuje skutecznych terapii.
- Osiągnięte wskaźniki remisji (CR/CRi) są obiecujące w porównaniu do standardowych opcji leczenia.
- Dobre bezpieczeństwo terapii zwiększa szanse na dalszy rozwój leku i potencjalne partnerstwa lub licencjonowanie.
- Prezentacja wyników na konferencji ASH zwiększa rozpoznawalność spółki w środowisku międzynarodowym i może przyciągnąć uwagę inwestorów branżowych.

Ryzyka i szanse:

- Szanse: Jeśli kolejne fazy badań potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo, romacyklib może stać się nową opcją terapeutyczną dla pacjentów z AML i MF, co może znacząco zwiększyć wartość spółki.
- Ryzyka: Wyniki dotyczą na razie niewielkich grup pacjentów; dalsze badania na większej liczbie osób są konieczne, by potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo. Ewentualne niepowodzenia w kolejnych fazach mogą negatywnie wpłynąć na kurs akcji.

Konferencja ASH: 6-10 grudnia 2025

Prezentacja danych RIVER-81 i POTAMI-61: 7 grudnia 2025

Webinar Ryvu (RIVER-81 i POTAMI-61): 7 grudnia 2025, godz. 17:30 CET

Prezentacja wyników REMARK i JASPIS-01: 8 grudnia 2025, godz. 18:00-20:00 EST

Data odcięcia danych do posterów: 22 września 2025

Wyjaśnienia pojęć:

- CR (complete remission): całkowita remisja, czyli brak wykrywalnych objawów choroby.
- CRi (complete remission with incomplete blood count recovery): całkowita remisja z niepełną regeneracją krwi.
- CRx: zbiorcza całkowita remisja (CR + CRi).
- QD: raz dziennie.
- SVR10: zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 10%.
- TSS (Total Symptom Score): suma punktów za objawy choroby, im niższa, tym lepiej dla pacjenta.

Podsumowując, Ryvu Therapeutics prezentuje obiecujące dane, które mogą mieć pozytywny wpływ na postrzeganie spółki przez inwestorów, jednak dalszy rozwój kliniczny i potwierdzenie skuteczności w większych badaniach będą kluczowe dla przyszłości projektu.