Celon Pharma poinformowała o zakończeniu analizy odpowiedzi amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczących planu rozwoju klinicznego leku CPL'36 (Alofropodect) na dyskinezy u pacjentów z chorobą Parkinsona. FDA uznała, że proponowany projekt kluczowego badania fazy III, w tym schemat dawkowania (20 mg raz na dobę) oraz 12-miesięczne badanie otwarte, są uzasadnione, ale zaleciła uzupełnienie dodatkowych analiz i wzmocnienie niektórych aspektów metodologicznych i statystycznych.
FDA podkreśliła konieczność wykazania bezpieczeństwa leku przy długotrwałym stosowaniu oraz uzupełnienia danych z zakresu farmakologii klinicznej. Spółka planuje uwzględnić te rekomendacje w ostatecznych protokołach badań fazy III i przekazać je partnerom biznesowym, z którymi prowadzi rozmowy dotyczące komercjalizacji projektu.
Otrzymane stanowisko FDA umożliwia kontynuację przygotowań do badań fazy III, jednak wymaga dodatkowych prac analitycznych i doprecyzowania protokołu. Dla inwestorów oznacza to, że projekt jest na dobrej drodze, ale przed rozpoczęciem kluczowych badań konieczne są jeszcze dodatkowe działania, co może wpłynąć na harmonogram rozwoju leku.
Wyjaśnienie pojęć:
Faza III badań klinicznych to ostatni etap testowania leku przed złożeniem wniosku o dopuszczenie do sprzedaży. Badanie otwarte (open-label) oznacza, że zarówno lekarze, jak i pacjenci wiedzą, jaki lek jest podawany. Pre-IND to etap przygotowań do złożenia wniosku o rozpoczęcie badań klinicznych w USA.