Celon Pharma poinformowała o zakończeniu analizy odpowiedzi amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczących planu rozwoju klinicznego leku CPL'36 (Alofropodect) w leczeniu dyskinez indukowanych lewodopą u pacjentów z chorobą Parkinsona. FDA uznała, że proponowany projekt kluczowego badania fazy III, w tym schemat dawkowania (20 mg raz na dobę) oraz wybrana grupa pacjentów, są uzasadnione. Agencja zaakceptowała również 12-miesięczne badanie otwarte, pod warunkiem spełnienia określonych wymagań analitycznych.
FDA zarekomendowała jednak wzmocnienie niektórych elementów metodologicznych i statystycznych oraz uzupełnienie dodatkowych analiz dotyczących bezpieczeństwa i farmakologii klinicznej. Ostateczne wymagania wobec dokumentacji będą zależeć od całości zgromadzonych danych, a szczególny nacisk położono na długoterminowe bezpieczeństwo stosowania leku.
Stanowisko FDA umożliwia Celon Pharma kontynuację przygotowań do badań fazy III, jednak spółka musi uwzględnić wszystkie zalecenia Agencji w ostatecznych protokołach badań. Wyniki spotkania zostaną przekazane potencjalnym partnerom biznesowym, z którymi trwają rozmowy o komercjalizacji projektu. Spółka zapowiada dalsze informowanie rynku o kolejnych etapach rozwoju programu, w tym o złożeniu dokumentacji do FDA i decyzji dotyczącej rozpoczęcia badań fazy III.
W praktyce, pozytywna ocena FDA zwiększa szanse na przejście do kolejnego etapu rozwoju leku, ale konieczność dodatkowych analiz i doprecyzowania protokołu może wydłużyć proces. Dla inwestorów oznacza to potencjalną szansę na rozwój projektu, ale także ryzyko opóźnień związanych z dodatkowymi wymaganiami regulatora.
Wyjaśnienie pojęć: "Badanie fazy III" to kluczowy etap testowania leku na dużej grupie pacjentów, mający potwierdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo przed dopuszczeniem do sprzedaży. "Pre-IND" to etap przygotowań do złożenia wniosku o rozpoczęcie badań klinicznych w USA.